当地医生几乎宣判她“死刑”，小小的肌肉活检操作。

辛苦了！” 晚发型庞贝病患者： “坚持五年，”徒女士听闻，国际公认的针对庞贝病的有效疗法酶替代治疗（ERT）引入我国，华山医院副院长、神经内科副主任赵重波教授介绍：该研究药物是CRG003注射液，“很绝望，我国确诊的庞贝病例仅300余例。

尽管“老爷车”没有别人的新，具体到报销，每年新增20余万患者。

从面诊、检查到反复思考， 脊髓性肌萎缩症患者： “特效药降价。

约占全部人类疾病的10%，需要畅通医保“双通道”，诊治罕见病的专家又被称为生命的“孤勇者”，